Cientistas do Centro de Pesquisa Médica Aplicada (CIMA) da Universidade de Navarra (Espanha) criaram um método de terapia genética promissor para tratar a doença de Wilson, uma patologia rara causada pela falta ou mau funcionamento de um gene. A terapia genética consiste em introduzir a versão correta do gene nas células danificadas por meio de veículos ou vetores, geralmente vírus que foram modificados no laboratório para eliminar sua capacidade de causar doenças, mas mantêm sua capacidade de penetrar nas células.
Com este método promissor, a Dra. Gloria González Aseguinolaza, diretora do Programa de Terapia Genética da CIMA, e sua equipe projetaram VTX801, um vetor viral que corrige um estágio avançado da doença de Wilson em animais. O Massachusetts Eye and Ear (MEE), um hospital associado à Universidade de Harvard, participou do processo de desenvolvimento de sua estratégia terapêutica inovadora, contribuindo com uma cápside viral avançada (Anc80), o revestimento do material genético do vírus modificado .
Este avanço foi possível graças ao acordo CIMA e licença exclusiva, através da sua base para pesquisa médica aplicada (FIMA) com a emergente empresa bio-técnica francesa Vivet Therapeutics (Vivet). Esta empresa, que desenvolve novos tratamentos com base na terapia genética para doenças raras metabólicas hereditárias , elevou US $ 37,5 milhões em sua rodada de financiamento da Série A de um consórcio de investidores liderado pelo Novartis Venture Fund e Columbus Venture Partners e inclui o Roche Venture Fund, HealthCap , Kurma Partners e Ysios Capital. Destaque é o fato de que um projeto de um centro de pesquisa da instituição acadêmica espanhola deve atrair tantos investidores internacionais no setor de biotecnologia.
A doença de Wilson é causada por uma mutação do gene ATP7B, responsável por metabolizar o cobre . Isso faz com que este metal se acumule no fígado e outros tecidos e produz danos hepáticos e neurológicos e potencialmente a morte. Isso afeta uma em cada 30 mil pessoas em todo o mundo.
O tratamento atual tenta mitigar o progresso da doença e consiste em tomar várias pílulas diariamente para a vida, com grande desconforto para o paciente e uma cronicidade que implica altos custos de cuidados de saúde a nível global. "Nossa estratégia vai para a raiz da doença e tenta corrigi-la", afirmou a Dra. Gloria González Aseguinozala. E "consiste em aplicar uma única injeção cujos efeitos podem durar até sete anos, o que é, até agora, o tempo de seguimento de um paciente tratado com terapia genética ".
De acordo com o pesquisador, os resultados bem sucedidos em camundongos em estágio avançado da doença juntamente com o acordo com Vivet "nos permitiram otimizar o vetor VTX801 e seu sistema de produção para obter grandes quantidades de grau clínico". Uma vez que os pesquisadores da CIMA testaram a segurança e eficácia do novo medicamento, a Vivet espera iniciar os primeiros ensaios clínicos com o VTX801 no final de 2018.
González Aseguinozala salienta que sua pesquisa "se concentrou na doença de Wilson porque é a primeira para a qual temos dados satisfatórios e as possibilidades de beneficiar os pacientes são mais imediatas. No entanto, o potencial desta estratégia terapêutica abre as portas para outros tratamentos com terapia genética , pois, ao mudar o gene defeituoso, podemos ser capazes de abordar doenças com uma causa similar ".
Fonte: Medical Life Sciences
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